2026年MSA最新临床试验信息——帮助患者找到参与机会
MSA希望之路 · 2026-07-31 · 预计阅读 14 分钟
家属朋友们，好消息！2026年有多个MSA相关临床试验正在进行中，如果你家患者符合条件，这可能是获得最新治疗的机会。
这篇文章整理了全球最主要的MSA临床试验信息，包括入选标准、报名方式和预计时间。
💡 重要提示
参与临床试验是免费的，试验方通常会承担检查费用和药物费用。如果你家患者符合条件，建议积极了解。
一、MASCOT 试验（Amlenetug）
MASCOT 试验
药物：Amlenetug（抗α-synuclein单抗）
阶段：Phase 3
地点：全球多中心（含中国）
入组人数：401人（已全部入组）
预计出结果：2027年Q3
入组已完成
MASCOT试验是目前MSA领域最重要的临床试验。虽然入组已满，但如果你家患者正在使用Amlenetug，建议继续参与并完成随访。
二、NouvNeu004 细胞治疗试验
NouvNeu004 细胞治疗
药物：NouvNeu004（化学诱导iPSC神经前体细胞）
阶段：Phase 1-3（全周期）
地点：北京天坛医院
负责人：王伊龙教授
状态：首例患者已入组
招募中
这是全球首个MSA细胞治疗试验，由中国睿健医药研发，北京天坛医院执行。如果你是MSA-C型患者，且病程在2-5年内，可能符合条件。
可能入选的条件：
- 年龄40-70岁
- 确诊MSA-C型（小脑型）
- 病程2-5年
- UMSARS评分在特定范围内
- 无严重心肺肝肾疾病
- 未参与其他MSA临床试验
报名方式：联系北京天坛医院罕见神经疾病临床与转化中心，或关注"MSA希望之路"公众号获取最新招募信息。
三、EXIST-3 试验（ATH434）
EXIST-3 试验
药物：ATH434（铁离子螯合剂）
阶段：Phase 2（Phase 3预计2026年底启动）
地点：澳大利亚、欧洲
Phase 2结果：减缓48%疾病进展
Phase 3预计启动：2026年底
Phase 2完成，Phase 3准备中
ATH434的Phase 2数据显示能减缓48%的疾病进展，这是非常令人振奋的结果。Phase 3试验预计2026年底启动，届时可能会有中国中心的招募机会。
四、Exidavnemab 试验
Exidavnemab 试验
药物：Exidavnemab（抗α-synuclein单抗）
阶段：Phase 2
地点：欧洲、日本
数据公布：2026年8月
进行中
Exidavnemab由日本BioArctic研发，已获得FDA孤儿药认定。Phase 2数据将在2026年8月公布，这是值得关注的节点。
五、YA-101 试验（思捷优达）
YA-101
药物：YA-101（D-氨基酸氧化酶抑制剂 DAOI）
公司：思捷优达 Dasher Neuroscience（原Yoda Therapeutics）
阶段：Phase 2（2期）
地点：美国 + 日本 + 中国台湾
入组人数：90例MSA患者
首例入组：2026-07-28
机制：AI药物筛选双靶点小分子，抑制脑部慢性炎症
招募中
YA-101是AI药物筛选技术在MSA领域的重大突破，通过抑制D-氨基酸氧化酶（DAO）减少氧化应激和脑部慢性炎症。试验采用剂量递增设计，从低剂量开始逐步验证安全性和有效性。
📌 中国大陆患者注意
目前YA-101的2期试验在中国大陆暂未设中心。但如果2期结果积极，3期试验很可能会扩展到中国大陆。关注"MSA希望之路"获取最新进展。
六、如何报名参与？
- 确认诊断——确保患者确诊为MSA（不是帕金森病或其他疾病）
- 整理病历——包括所有检查报告、影像资料、用药记录
- 联系试验中心——通过医院官网或公众号获取联系方式
- 预约初筛——医生会评估是否符合入选标准
- 签署知情同意书——了解试验风险后自愿参与
📋 建议
建议提前准备好以下材料：身份证、医保卡、所有病历资料、近3个月的MRI报告、血液检查报告。这些是初筛的必备材料。
六、参与临床试验的好处和风险
好处：
- 免费获得最新药物治疗
- 定期免费检查（MRI、血液等）
- 由顶尖专家团队随访
- 为医学研究做贡献，帮助未来患者
风险：
- 可能分到安慰剂组（不是所有试验都有安慰剂）
- 可能出现未知副作用
- 需要定期往返医院，耗时耗力
- 试验药物可能无效
⚠️ 注意
参与临床试验必须是完全自愿的。你有权在任何时候退出，不会影响你获得常规治疗的权益。
七、如何获取最新招募信息？
- 关注"MSA希望之路"公众号，我们会第一时间推送招募信息
- 关注北京天坛医院罕见神经疾病中心官网
- 在ClinicalTrials.gov网站搜索"Multiple System Atrophy"
- 咨询你的主治医生，他们可能有最新的试验信息
💙 写在最后
2026年是MSA临床试验的丰收年，多个重要试验有望读出数据。希望正在路上，我们一起等。
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