家属朋友们,又一个好消息!2026年7月28日,思捷优达(Dasher Neuroscience,原名Yoda Therapeutics)宣布其自主研发的MSA新药YA-101完成全球2期临床试验首例患者入组。
这是AI药物筛选技术在MSA领域的重大突破,也是全球MSA治疗管线中又一个重要里程碑。
| 研发公司 | 思捷优达 Dasher Neuroscience(原Yoda Therapeutics) |
| 药物名称 | YA-101 |
| 药物类型 | D-氨基酸氧化酶抑制剂(DAOI) |
| 作用机制 | 双靶点小分子,抑制脑部慢性炎症 |
| 研发方式 | AI药物筛选平台自主研发 |
| 临床阶段 | Phase 2(2期) |
| 试验设计 | 全球多中心、双盲、安慰剂对照、剂量递增 |
| 入组人数 | 90例MSA患者 |
| 研究中心 | 美国 + 日本 + 中国台湾 |
| 首例入组 | 2026年7月28日 |
YA-101的核心机制是抑制D-氨基酸氧化酶(DAO),这是一种在MSA患者脑部过度表达的酶。
MSA的核心病理是α-突触核蛋白(α-synuclein)异常聚集,形成路易小体,导致神经元死亡。研究发现:
思捷优达利用AI药物筛选平台,从海量化合物中快速找到最优的DAO抑制剂。相比传统药物研发,AI筛选可以大幅缩短时间、降低成本、提高成功率。YA-101就是这一平台的第一个MSA候选药物。
试验采用剂量递增方式,即从低剂量开始,逐步增加剂量,观察不同剂量下的安全性和有效性。这种方式可以:
YA-101是目前全球MSA治疗管线中的重要一员。以下是当前主要的MSA在研药物:
| 药物 | 机制 | 阶段 |
|---|---|---|
| YA-101 | DAO抑制剂 | Phase 2 |
| Amlenetug | 抗α-synuclein单抗 | Phase 3 |
| NouvNeu004 | iPSC细胞治疗 | Phase 1-3 |
| ATH434 | 铁离子螯合剂 | Phase 3准备中 |
| Emrusolmin | 神经营养因子 | Phase 2 |
目前YA-101的2期临床试验在美国、日本和中国台湾进行,中国大陆暂未设中心。但以下几点值得关注:
虽然YA-101目前在中国大陆没有试验中心,但这是MSA治疗领域的重要进展。保持关注、保持希望,也许不久的将来,中国大陆的患者也能参与这项试验。
YA-101的2期临床首例入组,加上之前的NouvNeu004细胞治疗、Amlenetug的3期试验等,MSA治疗领域正在迎来前所未有的活跃期。
这些药物从不同机制入手:
这些不同的治疗策略互为补充,未来可能会有联合治疗的机会,为MSA患者带来更多希望。
💙 每一天都有新的进展,每一步都是向希望迈进。
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